美国发起人类体细胞基因组编辑计划

美国发起人类体细胞基因组编辑计划

拟严谨创新验证技术以加速人类疾病新疗法开发

科技日报讯 (记者张梦然)美国国立卫生研究院(NIH)此前曾拨款约1.9亿美元,以支持体细胞基因组编辑(SCGE)联合会的研究(www.qizao.net)。据英国《自然》杂志在线版近日刊登的文章,NIH与SCGE联合会日前发起人类体细胞基因组编辑计划,在开发新技术、确定人类细胞中基因组编辑的功能及后果的同时,秉持严谨且创新的方法,对各种技术加以验证,以加速科学界对多种疾病新疗法的临床开发。

遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁”,其中既包括遗传性疾病,也包括传染性疾病和许多恶性疾病。这也是生物医学界一直以来希望修改病人基因组纠正突变,让入侵病原体基因组失效的根本原因。

目前,基因疗法正取得越来越大的成功,但科学家认为,体细胞基因编辑领域需要新的编辑、传递和生物系统,才能更好地衡量各种策略的安全性和有效性。SCGE联合会正是在这一共识下成立的。曾受NIH资金支持的SCGE联合会,目前包括来自38个机构的72名主要研究人员,进行着45个不同的项目。联合会目标是加速开发安全有效的技术手段,编辑患者体内与疾病相关的体细胞基因组,而其中一些基因组,是相对以往来说难以触及到的区域。

此次,包括美国威斯康星大学、马萨诸塞大学的联合研究团队发表观点文章,介绍并探讨了相关计划,具体包括:开发新技术,以诱导和评估基因组编辑,确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果;同时,秉持严谨且创新的方法,通过对小型动物和大型动物的第三方测试进行验证;再将“组装”好的SCGE“工具包”及应用所产生的知识可视化,加速研究人员对各种疾病新疗法的临床开发。

文章表示,这一计划将会严格关注体细胞编辑,重点落在两个方面:一是从细胞核内的DNA到细胞内其他地方的核酸;二是不改变DNA或RNA序列,以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

该计划还将设立一个通用指标或标准,再对多种技术进行比较。其另一个重要价值是研究成果将与全世界共享,并将“组装”一系列试剂、方法、实践等内容的SCGE“工具包”,以此帮助全世界科学家减少开发新疗法所需的时间和成本。最终,将治疗手段推广到最具挑战性的体细胞组织环境中。

【编辑:张楷欣】

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